Un nuovo farmaco immunoterapico che utilizza la stessa terapia genica CAR-T protagonista del caso del bimbo con leucemia curato al Bambino Gersu’ ha dimostrato di essere efficace in un piu’ ampio studio, su 75 pazienti, pubblicato proprio oggi sul New England Journal of Medicine. Lo studio clinico registrativo ELIANA sul farmaco tisagenlecleucel in bambini e giovani adulti affetti da leucemia linfoblastica acuta a cellule B recidivante o refrattaria ha dimostrato un tasso di remissione globale dell’81%. Il 60% dei pazienti ha raggiunto la remissione completa (CR) e il 21% dei pazienti ha ottenuto una CR con incompleto recupero dell’emocromo (CRi), senza alcuna malattia residua minima (MRD, minimal residual disease) rilevata tra tutti i pazienti rispondenti (95% entro il giorno 28). Il follow-up mediano e’ stato di 13.1 mesi.
“Fornendo remissioni precoci, profonde e durature nei bambini e nei giovani adulti con LLA recidivante o refrattaria, tisagenlecleucel – la prima terapia cellulare CAR-T approvata dalla FDA – ha dimostrato di possedere il potenziale per essere un trattamento definitivo”, ha dichiarato Samit Hirawat, MD, Responsabile di Novartis Oncology Global Drug Development. “Questi dati testimoniano il nostro impegno in Novartis nella continua ricerca sulla terapia cellulare CAR-T, al fine di renderla disponibile al maggior numero di pazienti possibile”. Tisagenlecleucel verra’ prodotto su misura per ogni singolo paziente, utilizzando le sue stesse cellule, presso l’impianto Novartis di Morris Plains, nel New Jersey. Negli Stati Uniti il tempo previsto per la produzione di tisagenlecleucel in un contesto commerciale e’ di 22 giorni L’affidabile piattaforma integrata di produzione e supply chain per tisagenlecleucel consente un approccio di trattamento personalizzato su scala globale.
Il processo comprende la crioconservazione delle cellule raccolte nel paziente (o sottoposte a leucaferesi), la quale consente ai medici curanti e ai centri di avviare la terapia con tisagenlecleucel in base alle condizioni del singolo paziente. Basandosi sulla sua esperienza (avendo prodotto – nel corso degli studi clinici – cellule CAR-T per oltre 300 pazienti provenienti da 11 Paesi per varie indicazioni), Novartis ha dimostrato l’elevata riproducibilita’ e l’alta qualita’ del prodotto. Novartis continua inoltre a sviluppare la sua esperienza nella produzione di CAR-T a Morris Plains, il cui impianto fornisce cellule CAR-T per l’indicazione approvata dalla FDA e per le sperimentazioni cliniche globali, e da dove l’Azienda continua a compiere investimenti volti a sostenere la domanda prevista, al fine di soddisfare le esigenze dei pazienti.